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硬化症药物获批,患者步行障碍将首次得到治疗

admin2021-05-1714

     近日氨吡啶缓释片正式获得国家药品监督管理局批准,用于改善多发性硬化(以下简称MS)合并步行障碍(EDSS评分4-7分)成年患者的步行能力。此药是中国首个获批的能够改善MS成人患者步行能力的治疗方法,作为临床急需境外新药经国家药品监督管理局优先审评审批程序获批。

     2018年5月,MS被列入《第一批罕见病目录》。MS是一种累及中枢神经系统的终身性、进展性的自身免疫疾病,中枢神经系统受累逐渐引起肢体残疾,并损害运动、视觉和认知等神经系统功能。MS患者可出现广泛多样的神经功能缺损,包括步行能力障碍、疲乏、痉挛状态、共济失调、疼痛、震颤和无力。由于步行需要对运动、感觉、视觉、小脑和前庭功能系统进行有效协调,因此步行能力障碍是MS的一个关键不良特征。高达85%的MS患者将步行障碍视为他们的初始症状,因此MS患者和神经科医生均认为步行障碍对正常日常功能和总体生活质量产生最大的不良影响。

     2020年12月,由中国罕见病联盟发布的《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示,处于辍学或失业状态的MS患者中,近90%是由该疾病导致的。超过50%的患者不能自己照顾自己,需要他人照料。申领了残疾证的MS患者的残疾等级较高,一级、二级超过50%,其中近90%为肢体残疾。

     “多发性硬化是目前全球年轻成人群体非创伤性神经系统性残疾的主要原因,几乎所有的多发性硬化症患者最终会经历不同程度的行走障碍。这一临床结局会极大影响患者的独立性,不但限制他们的工作能力,还会造成患者沉重的精神负担,并对他们个人及家庭产生严重的负面影响。” 首都医科大学附属北京天坛医院院长,国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任,中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授表示:“氨吡啶缓释片是目前唯一被美国FDA和欧盟EMA批准用于改善MS患者步行能力的药物。它与疾病修正治疗药物联合使用,提供了短期改善步行能力,长期减少疾病致残的综合治疗方案。”在临床试验中,对氨吡啶缓释片治疗产生应答的患者行走速度平均增加25%,显示其具有显著改善行走能力方面的疗效。据悉,该药位列第一批临床急需境外新药名单,其新药上市申请于2021年1月被国家药品监督管理局受理,并于2021年4月被纳入了优先审评审批程序。


采写:南都记者 曾文琼

实习生:杨春希

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